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据人民网11月26日报道，来自中国深圳的科学家贺建奎在第二届国际人类基因组编辑峰会召开前一天宣布，一对名为露露和娜娜的基因编辑婴儿于11月在中国健康诞生。这对双胞胎的一个基因经过修改，使她们出生后即能天然抵抗艾滋病。这是世界首例免疫艾滋病的基因编辑婴儿，也意味着中国在基因编辑技术用于疾病预防领域实现历史性突破。
贺建奎。 贺建奎实验室 供图 2015年，中国研究人员首次在实验室中对人类胚胎的基因进行编辑，这引发了全球性的强烈抗议，并且其他国家的科学家要求不使用这种技术培育经过基因修饰的婴儿。当时，这些研究人员正是借助了基因编辑工具CRISPR。CRISPR作为一项强大而精准的DNA基因编辑技术，自从它四年前诞生以来，对生物科技产生了重大的影响，编辑植物和动物的基因组从此变得十分容易。利用该技术，可以将体外受精（IVF）细胞进行遗传修饰，进而培育成胚胎直至分娩出经过基因修饰的婴儿。尽管这遭到了全球科学界的反对，但是似乎现在它即将变成现实。 此前，位于中国深圳的南方科技大学一个研究团队一直在招募志愿参与基因编辑的夫妇，以便能够创造出第一批经过基因编辑的婴儿。他们计划在试验中，为婴儿消灭一种名为CCR5的基因，这种基因可以使得婴儿对免疫缺陷病毒、天花和霍乱产生免疫抵抗性。 在CRISPR/Cas9技术中，基因编辑的实现需要两个工具——向导核糖核酸（gRNA）和Cas9蛋白，其中Cas9蛋白具有切割DNA片段的功能，可使DNA发生双链断裂，进而诱导细胞产生DNA损伤修复。gRNA与Cas9蛋白结合在细胞中，会形成复合体，它会“检索”细胞中所有的DNA，找到与其内部gRNA的序列相对应的位点，然后连接，让Cas9蛋白质精确地把相关DNA“剪”掉，从而实现了对细胞中目标基因的编辑。 此次中国临床试验文件描述了一项研究，该研究将采用CRISPR修饰人类胚胎，然后将修饰后的胚胎转移到母亲的子宫继续发育，试验的目标是母体正常分娩进而产出健康的婴儿。美国Technology review曾试图电话采访贺教授，但他拒绝对此发表任何评论。 对于贺建奎来说，如果能够成功地让第一批基因定制的人类诞生，将是一项令人惊叹的医学成就，但显然这也会引起巨大争议。消除遗传性疾病的新的治疗手段在不断进展，其他方式的优生学方法也在进步，但直接对于母体胚胎进行基因编辑存在严重的医学伦理问题。 贺建奎和他的团队在去年提交的道德声明中写道，“在对基因编辑应用日益激烈的全球竞争中，我们希望能够脱颖而出。”他们预测，他们的创新将超越体外受精技术的发明。然而，有分析人士表示了担忧，称人类基因编辑技术应具有道德规范，因为胚胎基因的变化将由后代遗传，最终可能影响整个人类的基因库。 近期，各国专家前往香港参加了第二届人类基因组编辑国际峰会。此次国际会议的目的是帮助确定人类是否应该开始对自己进行遗传修饰以及如何进行修饰。国际峰会议程主席、加州理工学院的生物学家和前总统David Baltimore表示，“人类从来没有做过任何会改变人类基因的事情，而且我们从来没有做过任何会产生影响的事情，此次会议会讨论这一问题。” 哪怕是一个基因的改变也会给人类胚胎的遗传编辑带来巨大的风险，包括导致不必要的基因突变风险，或者产出的婴儿体内同时存在编辑过的细胞和未编辑过的细胞。在该项中国试验中，甚至有一个胚胎体内存在多种以不同方式编辑过的细胞，这将给胎儿带来什么样的未来风险，都是不得而知的。 联合国教科文组织下属的国际生物伦理学委员会也曾表示，“基因疗法可能成为医学史上的一个分水岭，而基因组编辑无疑是最有希望造福全人类的科学事业之一”。但基因编辑需要特别谨慎，尤其是人类基因组编辑是否应该用于种系基因，从而影响子孙后代的遗传基因，还是个问题。 但是，也有学者对此表示了积极的态度。西雅图非营利组织Altius生物医学科学研究所的副主任、基因编辑科学家Fyodor Urnov表示，他回顾了中国胚胎编辑的文件认为，虽然试验并不完整，但确实表明这项努力旨在培养更完美的人类。事实上，科学界已经在研究如何编辑相同的基因，比如在艾滋病病毒感染的成年患者身上。“人类生殖系统基因工程十分复杂难以解释，但是如果真的能够成功，可能会为成人和儿童带来前所未与的治疗进展。”（新浪医药编译/范东东） 文章参考来源： 1、Chinese scientists are creating CRISPR babies 2、First gene-edited babies claimed in China
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发表于 2018-11-26 14:45:55
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