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今年本网站不少白癜风患者对美国马萨诸塞州大学医学院的皮肤科医生哈里斯(John E. Harris)博士,使用芦可替尼/鲁索利替尼(Ruxolitinib)药物进行白癜风治疗的临床试验研究,抱有极大兴趣和希望。下面,仅就芦可替尼(Ruxolitinib)药物的研发上市、适应症及扩展应用的情况,做一简要介绍。
芦可替尼(Ruxolitinib),别名:捷恪卫、鲁索替尼,是由一家1991年建立、快速崛起美国医药公司Incyte 公司和瑞士诺华制药有限公司联合开发研制的。于2011年11月16 日获得美国食品药品管理局(FDA)批准上市,这是第一个获准的专门治疗骨髓纤维化的药物。2012年8月23日获得欧盟药品管理机构(EMA)的批准,后又在2014年7月4 日获得日本独立行政法人医药品及医疗器械综合管理机构(PMDA)批准上市。该药由Incyte公司在美国销售,商品名为Jakafi;由诺华公司在欧洲和日本销售,商品名为Jakavi(音译:捷恪卫)。 芦可替尼是一种口服的Janus激酶1和Janus激酶2(JAK1/JAK2)抑制剂,原本是FDA批准的首个治疗骨髓纤维化的药物,用于治疗中危和高危骨纤维化,包括原发性骨髓纤维化、真性红细胞增多症后骨髓纤维化和原发性血小板增多症后骨髓纤维化患者。2014年12月,FDA进一步批准芦可替尼可用于对羟基脲(hydroxyurea)反应不足或不耐受的真性红细胞增多症(PV,简称“真红”)的治疗,该药也是FDA批准的首个治疗“真红”的药物。在欧盟,芦可替尼分别于2012年8月和2015年3月获批适用于骨纤维化和“真红”适应症,该药也是欧洲批准的首个骨纤维化和首个“真红”治疗药物。 芦可替尼在2016年还获得美国FDA批准用于治疗急性移植物抗宿主病,移植物抗宿主病是由于移植物的抗宿主反应而引起的一种免疫性疾病,是由于移植后异体供者移植物中的T淋巴细胞,经受者发动的一系列“细胞因子风暴”刺激,大大增强了其对受者抗原的免疫反应,以受者靶细胞为目标发动细胞毒攻击,其中皮肤、肝及肠道是主要的靶目标。急性移植物抗宿主病的发生率为30%~45%,慢性者发生率低于急性。移植物抗宿主病是异基因造血干细胞移植的主要并发症和造成死亡的主要原因。 2017年3月10日,芦可替尼(商品名:捷恪卫)获得中国国家食品药品监督管理总局(CFDA)的进口批准,用于中危或高危的原发性骨髓纤维化(PMF,亦称为慢性特发性骨髓纤维化)、真性红细胞增多症继发的骨髓纤维化(PPV-MF)或原发性血小板增多症继发的骨髓纤维化(PET-MF)的成年患者,也是目前中国唯一获批用于治疗骨髓纤维化的药物。
美国Incyte公司是第一个正式启动使用芦可替尼(Ruxolitinib)治疗白癜风临床试验的医药公司,并与美国马萨诸塞州大学医学院的皮肤科医生哈里斯(John E. Harris)博士合作,使用芦可替尼(Ruxolitinib)进行了白癜风治疗的一、二期临床试验研究。2019年6月在意大利米兰举行的第24届世界皮肤病学会(WCD)上,Incyte公司公布了对少数白癜风患者使用芦可替尼(Ruxolitinib)乳膏进行二期临床试验研究所取得积极成果(参阅http://www.bbsls.net/thread-2916776-2-1.html),并筹备在马萨诸塞州立大学医学院和世界各地的其他地点,进行更广泛的第三期临床试验研究,以寻求获得美国FDA的批准,使芦可替尼(Ruxolitinib)乳膏成为该机构批准的第一个治疗白癜风的药物。
补充材料:
美国Incyte公司宣布: Incyte公司JAK1/JAK2抑制剂ruxolitinib乳膏剂III期临床试验完成首例患者给药!
美国Incyte公司近日宣布,评估ruxolitinib乳膏剂治疗白癜风(vitiligo)的III期TRuE-V临床试验项目已对首例患者进行了治疗。该项目包括2项III期研究TRuE-V1(NCT04052425)和TRuE-V2(NCT04057573),在12岁及以上青少年和成人白癜风患者中开展,每项研究计划入组大约300例诊断为非节段型白癜风(non-segmental vitiligo,NSV)且有色素脱失区域的患者,目的是评估ruxolitinib乳膏剂作为单药疗法的疗效和安全性。
白癜风是一种慢性自身免疫性疾病,其特征是皮肤色素脱失,这是由产色素细胞——黑素细胞(melanocyte)丢失引起的一种皮肤病,常影响美容美观。白癜风影响全球约0.5%-2.0%的人口,目前还没有美国食品和药物管理局(FDA)或欧洲药品管理局(EMA)批准治疗白癜风的药物疗法。该病可发生在任何年龄,虽然许多白癜风患者会在20岁之前经历初步症状。
ruxolitinib乳膏剂是Incyte公司选择性Janus激酶1和Janus激酶2(JAK1/JAK2)抑制剂ruxolitinib的专利配方制剂,专为局部应用而设计。ruxolitinib乳膏剂目前正处于III期临床开发:(1)用于治疗轻度至中度特应性皮炎(TRuE-AD项目)患者,预计2020年上半年取得初步结果;(2)用于治疗青少年和成人白癜风(TRuE-V项目)。Incyte拥有开发和商业化ruxolitinib乳膏剂的全球权利。
ruxolitinib是Incyte公司口服药物Jakafi的活性药物成分,该药在美国已批准3个适应症:(1)治疗对巯基尿应答不足或不耐受的的红细胞增多症(PV)成人患者;(2)治疗中高危骨髓纤维化(MF)成人患者,包括原发性MF、PV后MF、原发性血小板增多症后MF;(3)治疗类固醇难治性急性移植物抗宿主病(GVHD)患者。其中,第三个适应症于今年5月获FDA批准,是首个获批治疗该适应症的药物。Jakafi(捷格非,美国国内商品名)由Incyte在美国销售,诺华在美国以外市场以Jakavi(捷格卫,国际商品名)品牌名销售。
Jakafi在2018年的销售额为14亿美元。有分析师指出,类固醇难治急性GVHD适应症将进一步助推Jakafi的销售增长,该药2019全年销售预计将达到15.8-16.5亿美元,到2027年的年销售额将达到25-30亿美元。
目前,Concert公司也正在开发采用氘化学技术修饰的ruxolitinib分子——CTP-543,在II期临床研究中,CTP-543治疗斑秃展现出强劲疗效。斑秃是一种自身免疫性疾病,导致局部或完全脱发。ruxolitinib的氘化学修饰可以改变其人体药代动力学,从而增强其作为斑秃治疗的用途。在美国,FDA已授予CTP-543治疗斑秃的快速通道地位。
(生物谷Bioon.com原创编译整理,2019/09/26)
原文出处:Incyte Announces First Patient Treated in Phase 3 Clinical Trial Program Evaluating Ruxolitinib Cream in Patients with Vitiligo
【后续情况1】
据白癜风研究基金会网站报道,局部外用鲁索替乳膏的第三期临床试验研究已于 2019年9月20日开始,预计2021年11月30日完成。志愿参与者将接受鲁索替尼乳膏或安慰剂的治疗24周之后,他们将有机会继续接受治疗延长期的治疗。包括:最初随机分配给安慰剂的参与者将转入使用活性药物;接受鲁索替尼乳膏治疗的参与者将再接受鲁索替尼乳膏治疗28周。在此前进行的二期临床试验中,50%以上的局部白癜风患者进行了所有四个剂量的药物尝试,而三分之一的患者在24周后面部病灶完全变色。 |