靶向热休克蛋白HSP70i的DNA药物专利转让给Temprian Therapeutics

chengpenglover

波士顿(PRWEB)2019年11月20日——总部位于芝加哥的创业公司坦普瑞亚治疗公司，致力于开发自身免疫性疾病的治疗方法，今天宣布西北大学一种编码修饰热休克蛋白HSP70i的基于脱氧核糖核酸的药物的待批物质组成专利获得许可。该专利构成了天普灵治疗公司正在开发的TT-01药物的主干。这项技术的最初计划是逆转皮肤疾病白癜风的肤色损失，这是由免疫系统攻击黑素细胞(色素产生细胞)引起的。这一声明是在马萨诸塞州波士顿举行的药物开发峰会上宣布的。

白癜风是进行性的，随着时间的推移会导致色素沉着完全消失。这种疾病影响到全世界5000多万人；在美国，超过250万人患有白癜风。共病包括甲状腺功能减退、脱发和抑郁症。白癜风是高度污名化的，经常导致歧视。

特许技术的主要发明者卡罗琳·勒普尔博士是西北大学范伯格医学院皮肤病学、免疫学和微生物学教授。国家健康研究所已经拨款超过450万美元来研究和开发这项技术。Le Poole博士共同创建了Temprian，目标是将该技术应用于临床。

今年早些时候，坦普瑞安完成了与美国食品和药物管理局(FDA)的研究前新药(Pre IND)会议，并筹集了325，000美元的种子资金，据该公司首席执行官Kettil Cedercreutz博士说。“我们计划在2021年开始临床试验。一旦获得美国食品和药物管理局的批准，TT-01将作为一种新的生物制剂获得十二(12)年的市场排他性。”

白癜风是一种典型的由压力引发的家族性疾病。压力导致受影响的细胞表达热休克蛋白70i，这是一种引发免疫反应的热休克蛋白。TT-01将通过无针注射编码修饰热休克蛋白70i的脱氧核糖核酸来给药。这种治疗可以系统地缓和免疫反应，让皮肤再生。这项技术已经在小鼠和猪模型中进行了测试，也在体外和离体人体中进行了测试。研究结果发表在《科学转化医学》和《皮肤病学调查杂志》上。下图显示了27周内猪的再色素沉着。

关于公司:坦普瑞治疗公司是一家早期公司，致力于开发自身免疫性疾病的治疗方法，尤其是白癜风。该公司在芝加哥MATTER孵化。坦普瑞治疗公司与患者社区密切合作，开发面向市场的白癜风治疗方案。

透明鱼儿

期待

chengpenglover

官方网址：https://tempriantherapeutics.com/

chengpenglover

小鼠模型：白癜风是一种自身免疫性疾病，其特征是黑色素细胞遭到破坏，使0.5％的人口逐渐色素沉着。当前的治疗提供有限的功效。我们报道，修饰的诱导型热休克蛋白70（HSP70i）可以防止T细胞介导的色素沉着。HSP70i是压力与产生的免疫反应之间的分子联系。我们先前显示，HSP70i诱导炎性树突状细胞（DC）表型，是白癜风小鼠模型中色素沉着所必需的。在这里，我们在白癜风患者中观察到了类似的DC炎性表型。在脱色素的小鼠模型中，用黑素细胞抗原和HSP70i的羧基末端接种DNA足以驱动自身免疫。HSP70i底物结合结构域的突变分析确定了肽QPGVLIQVYEG对于DC激活具有不可估量的价值，而突变型HSP70i不能诱导色素沉着。此外，突变型HSP70i Q435A结合了人类DC，并降低了它们的激活，并诱导了小鼠从发炎DC转变为耐受DC。HSP70i Q435A编码的DNA在自发性脱色预防表达白蛋白反应性T细胞受体的小鼠的白癜风发生前数月就应用了。此外，使用HSP70i Q435A在失去分化的黑素细胞后，在另一种快速脱色素的模型中进行治疗后，色素沉着恢复了76％。治疗还阻止了相关的T细胞在小鼠皮肤中繁殖。另外，对人皮肤的离体治疗避免了疾病相关的从静止到效应T细胞表型的转变。因此，HSP70i Q435A DNA递送可能为白癜风提供有效的治疗机会。

chengpenglover

https://stm.sciencemag.org/content/5/174/174ra28   突变型HSP70逆转白癜风中的自身免疫性色素沉着

色素丢失啊

这个少说要10年啊，啥用啊

dong0731

白白是不是离攻克越来越近了啊？感觉各种在研究的挺多的了

一天又一天123

看样子也是要长期注射的样子
天天泡在论坛里我快抑郁了

13488662678

不能早点临床试验吗

chengpenglover

色素丢失啊 发表于 2019-12-10 16:29
这个少说要10年啊，啥用啊

IL-15只是阻断剂，感觉这个才是逆转治愈的

13488662678

chengpenglover 发表于 2019-12-10 16:59

                               
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IL-15只是阻断剂，感觉这个才是逆转治愈的

起码要五年以后才能上市吧

chengpenglover

色素丢失啊 发表于 2019-12-10 16:29
这个少说要10年啊，啥用啊

IL-15也没开始临床，多一种可能，我们多一份希望，积极点，兄弟

chengpenglover

https://www.jidonline.org/article/S0022-202X(18)32334-0/fulltext   HSP70iQ435A辛克莱猪白癜风皮肤的治疗

chengpenglover

治疗白癜风病变接受了四剂HSP70iQ435A每周一次，持续4周，另外6个月量化病灶大小的变化

chengpenglover

治疗白癜风病变接受了四剂HSP70iQ435A每周一次，持续4周，另外6个月量化病灶大小的变化