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这项独家分析将帮助您了解白癜风疗法的竞争环境，白癜风药物是参与白癜风药物开发的主要生物技术公司，以及其临床试验状态，药理作用，协议与合作关系以及股价走势。像这样的报告在其他地方至少要花费$ 2,000，但是作为VR Foundation的朋友，您可以免费阅读。 疾病白癜风是一种终生，无传染性，免疫介导的全身性疾病，会影响最大的人体器官和其他重要系统。白癜风的真正原因通常是未知的。据认为，这是由于遗传易感性被情绪困扰，环境因素，某些化学物质 或毒素，细胞环境改变，皮肤物理损伤，消化不良或荷尔蒙改变所激活。在超过50％的病例中，该病的发病年龄在20岁之前，并且是渐进性的，尤其是在最初的10-20年中。白癜风的体征和活动因人而异，通常是渐进的。 白癜风的平均患病率在世界人口的0.4％至2.1％之间，但本地人数可能在0.004％至9.98％之间，具体取决于区域和年龄组。在美国，白癜风的患病率估计接近0.5％，在某些种族亚群中最高可达1.5％。但是，美国的可用数据并非来自基于人群的良好研究，而是来自局部的本地研究及其预测，因此不能真正代表整个白癜风人群。据估计，全世界患有白癜风的人数约为65-95百万，但是由于普遍的肤色和社会污名， 寻求治疗的人群在不同的国家会大不相同。 关于白癜风的更多信息 疗法目前，尚无白癜风的治疗方法，也没有限制该病传播的普遍接受的方法。可见的症状可通过一系列治疗暂时逆转，并且它们的组合远比单一疗法有效。但是，在欧盟或美国，都没有专门针对白癜风的许可，因此无法预测哪种疗法最适合哪些患者。治疗的选择通常以反复试验为特征。简而言之，患者可以对白癜风做三件事之一：尝试恢复色素沉着，伪装白色斑块或破坏剩余的颜色，使皮肤变白。 如今，白癜风疗法主要表现为将皮质类固醇和钙调神经磷酸酶抑制剂作为单药疗法和联合疗法都在标签外使用。这些疗法通过减少细胞免疫应答而起作用。皮质类固醇和钙调神经磷酸酶抑制剂是治疗的第一线，对疾病的早期发作最有效。 最常见的二线治疗是结合皮质类固醇，钙调神经磷酸酶抑制剂和窄带UVB光疗来刺激黑色素生成。通过在8-12个月内坚持正确的治疗方案，可以使75％的患者达到近乎完全的色素沉着。不幸的是，停止治疗后，白色病变经常会再次出现，在停止治疗的4.5年内，几乎一半的患者复发。 组合疗法对白癜风治疗市场的贡献最大，预计到2026年将达到$ 2B（这看起来可能很大，但将其与$ 19B的美学设备或$ 38B的牛皮癣市场进行比较，您会得到一些观点）。 大量中度有效的联合疗法一直是白癜风新药开发的限制因素。但是，由于大型和小型生物制药公司都已开始专注于针对白癜风的靶向疗法的开发，因此预计在未来的三到七年内，白癜风市场的动态将发生快速变化。 重新利用现有的分子或药物是引入新的白癜风治疗方法的最快方法-大约需要150到2亿美元。相比之下，新药开发需要近10亿美元的投资，耗时12-15年。 公司介绍当今白癜风市场上的主要关键参与者是Incyte（局部Ruxolitinib）和Pfizer（PF-06651600作为JAK3抑制剂），它们都正在进行积极的临床试验（分别为III期和II期）。 其他公司与主要关闭标签白癜风产品包括Allergan公司（Prostoglandin）， 安斯泰来制药（普特彼），雅阁医疗（他克莫司）， 博士伦健康（甲氧沙林），贝尔彻制药（他克莫司）， 百时美施贵宝（阿巴西普），Celgene公司（Apremilast ），Glenmark公司（他克莫司）， 雷迪博士实验室（Melgain），Mylan公司（吡美莫司），万能药生物技术公司（Pangraf /他克莫司）， 皮埃尔·法布尔 （氟尿嘧啶），费城制药（Vitilase / pseudocatalase） Puneet实验室（Albaquin）， Salix Pharmaceuticals （硫唑嘌呤），Sesderma（Vitises）和 Strides （Methoxsalen）。 对于这些大型制药公司对白癜风疗法抱有的所有乐观态度，我主要担心的是它们的副作用和短暂的治疗效果。规模较小的生物技术初创企业可能对白癜风患者抱有更大希望，并且对生命科学行业的投资者最有吸引力。 新发展人们通常说已经进入临床试验或正在等待美国食品和药物管理局（FDA）批准的候选药物正在“准备中”。生物技术公司不断涌现的新产品是评估其市场潜力的关键因素。这种对白癜风药物生产线的快速分析可以帮助您了解塑造和驱动白癜风市场的趋势。请记住，临床计划并非总能实现，有时生物技术公司可能会受到FDA监管决定的影响。 据报道，Ache Laboratorios Farmaceuticos为白癜风候选药物ACH24预留了1亿美元，预计将在2023年完成试验。具体细节尚无。巴西监管机构ANVISA于2016年要求取消第3阶段研究，以便首先进行第1阶段研究。 Aclaris Therapeutics治疗白癜风的主要药物分别是ATI-502和ATI-1777，分别是JAK1 / JAK3抑制剂（目前正在进行II期临床试验（于2019年9月30日到期））和启用IND的研究。该公司（市值为4496.3万美元）似乎正在迅速消耗现金，前景不明。自去年10月以来，公司股票从15美元跌至每股1.08美元，最低价为0.74美元/股。这里的主要关注是对公司是否发布有关其产品之一的风险和功效以及集体诉讼的误导性陈述的持续调查。 Arcutis Biotherapeutics取得了SHR0302的许可，ARH-252中的有效成分是来自中国江苏恒瑞医药有限公司的有效的高选择性1型janus激酶抑制剂（JAK1）。许多信号分子均依赖JAK途径-特别是JAK1-在免疫系统功能中起着核心作用。Arcutis认为该化合物具有良好的治疗潜力，不会出现通常与JAK2抑制相关的造血不良反应。Arcutis预计在2020年下半年开始2a期研究，以评估ARQ-252作为白癜风的潜在治疗方法。这家私营公司筹集了1.66亿美元，用于开发三种皮肤病治疗药物。 Arrien Pharmaceuticals开发了一种口服的JAK3抑制剂ARN-4079，其靶向关守位置的唯一Cys909残基。公司由私人出资200万美元。该公司计划申请IND治疗白癜风，类风湿关节炎，特应性皮炎和其他皮肤疾病。目前，它正在寻求合作伙伴，以帮助其完成支持IND的研究和I期临床试验。目前尚不清楚Arrien与Boston Pharmaceuticals的合作是否也涵盖白癜风，这将造成潜在的利益冲突。 Avita Medical的技术可在30分钟内从患者自身的正常皮肤中产生一种自体悬浮液，将产生色素的细胞喷洒到白癜风病变处。该技术在稳定的白癜风上效果最好。该公司正在进军中国等新市场，那里有1200万白癜风患者。2020年1月，Avita获得 FDA的批准， 以评估RECELL系统用于稳定白癜风病变的安全性和有效性。过去一年中，该公司股价在1.06-8.58美元/股之间浮动，但该公司仍在高额消耗现金。股票正在纳斯达克交易，当前市值为7.812亿美元。 一年前，AXIM Biotechnologies申请了一种使用含有大麻二酚和大麻二酚的局部组合物治疗白癜风的方法的专利申请，但该药物候选药AX-1602并未出现在公司的产品线中。仅与一名参与者进行的一项概念验证研究的结果可能不足以令人信服，并且公司正在开发基于大麻素的产品用于其他适应症。市值$ 4064.8万 过去一年中，该公司股票价格在$ 0.46- $ 2.50 /股之间反弹，目前为$ 0.66 /股。 Bioniz Therapeutics / Almirall 利用其专有的多细胞因子抑制剂平台技术开发了BNZ-1，用于白癜风，皮肤T细胞淋巴瘤和斑秃的免疫皮肤病专营权。该主要候选产品已在健康志愿者中完成了SAD和MAD的1期临床试验，目前正在CTCL的1 / 2a期临床开发中。Almirall完成以6200万美元收购Bioniz的期权协议，加上额外的里程碑付款和特许权使用费，将导致2020年某个时候产生Bioniz NewCo。 波士顿药业获得了用于治疗白癜风和牛皮癣的局部用化合物BOS-475（前称GSK3183475）的许可，在新任首席执行官重组公司的研发活动后，GSK将其拍卖。这种I期就绪化合物是Bromodomain和Extra-Terminal的小分子抑制剂。它降低了促炎性介质（如IL-17和Th1相关趋化因子）的表达。 Castle Creek Pharma没有说明其针对**-070的开发计划，只是说它处于“罕见皮肤病”（可以说是EPP）和白癜风的临床前阶段。几年前，Castle Creek从辛辛那提大学的Abdel-Malek教授处获得了这些三肽和四肽黑色素类似物系列的许可。有希望的肽结构足够小，可以在局部应用后实现真皮渗透，但是Castle Creek必须从头开始进行所有的临床前毒理学研究。虽然局部用药较容易开发，但仍不能保证从体内清除白癜风所需的全身作用，如TT-01（请参阅下文）。迄今为止，该公司私下筹集了7180万美元。 Clarify Medical 开发了便携式NB-UVB设备，该设备连接到患者自己的智能手机上的应用程序，可以管理目标光疗的剂量，频率和持续时间。治疗方案由患者的医生开具处方，但由应用程序监控。FDA已批准“连接的” Clarify系统用于局部光疗治疗。 Clinuvel的Scenesse是针对红细胞原卟啉症（EPP）的一流药物，具有治疗白癜风的作用。FDA在2019年10月批准了EPP。如果说这三种药物（用于EPP，斑驳的卟啉症和白癜风）一切顺利的话，专家们表示，该公司的公允价值中位数为每股32.5美元。去年的股价范围是$ 10.60-26.75 /股。市值$ 811.912M; 明年的前景似乎很悲观。新加坡ClinuveI Pharmaceuticals的子公司Vallaurix为白癜风开发了代号为VLRX001的较小版本的afamelanotide，请参见下文。 Dermavant / Roviant Sciences正在利用Janus激酶（JAK）和脾酪氨酸激酶（Syk）途径的双重抑制剂Cerdulatinib推进治疗白癜风，牛皮癣和特应性皮炎的候选药物。希望他们的局部JAK / Syk抑制剂（也称为DMVT-504或RVT-502，已由Portola Pharmaceuticals许可用于局部适应症）将从为期11周的IIa期研究顺利进行（于2019年12月开始临床试验）招聘活动正在进行中），该公司将有一天将其净亏损2.553亿美元转为获利。这个名称上最大的麻烦问题是与投资者NovaQuest的协议。 来自Incyte Corporation （市值$ 15.982B）的著名Ruxolitinib 通过抑制机体免疫系统TH1臂过度活跃（引起色素沉着）来治疗白癜风。通过JAK1和JAK2发出信号的干扰素-γ是白癜风发病的关键。鲁索替尼是JAK1 / JAK2的有效抑制剂。II期临床试验 24周后，使用鲁索替尼所有四剂的所有剂量，大多数患者已达到50％以上，而三分之一的患者已完成面部色素沉着。安全性良好，没有立即发生的不良反应或达到临床意义的应用部位反应。记录的影响包括轻微的皮肤发红，刺激和痤疮。 JN Biosciences的HuABC2候选药物是一种人源化抗CD122 IgG抗体，具有独特的功能来抑制带有CD122 / CD132的NK和记忆T细胞。HuABC2的治疗活性已在白癜风，I型糖尿病，斑秃，多发性硬化和腹腔疾病的小鼠疾病模型中得到证明。该公司正在寻求HuABC2的外包许可协议。另一种阻断相同CD122受体的药物已经过测试，尽管未测试过白癜风（见下文）。这是一家私人公司，资金来源不明。 英国生命科学投资公司（Life Science Investments）是一家英国公司，在厄瓜多尔瓜亚基尔设有研发设施，目前正在进行VITILSI的临床前试验。这是正在生产的唯一基于植物的药妆配方，具有抗氧化，抗炎和免疫调节特性，并结合了锦紫苏根和决明子叶提取物的促黑素生成特性。病例报告显示对白癜风有效，但尚不清楚理想的候选患者。预计该产品将很快面市，每管40克的估计价格为60-70美元。 Palatin Technologies早在2013年就申请了黑皮质素受体1肽（MC-1）的专利申请。拟议的适应症包括白癜风和促红细胞性原卟啉症，但显然它尚未进入开发阶段。该公司股票的52周价格区间为$ 0.59-1.78 /股-当前为$ 0.90 /股；市值$ 204.539M。 Rheos Medicines的最初重点是调节免疫细胞（主要是CD4和CD8 T细胞亚型）代谢途径的疗法。它的“计划1”专注于抑制狼疮和白癜风的T细胞效应子反应，并且据该公司的网站目前处于“药物发现”阶段。在2018年初，该公司从Third Rock Ventures获得了6000万美元的资金，用于基于其学术创始人的发现提供一个全面的药物发现平台。 Rhythm Pharmaceuticals在Setmelanotide的临床试验期间报告了皮肤变黑的“不良副作用”，该物质激活了melanocortin 4受体（MC4R）信号传导途径，目前正处于III期，用于罕见的单基因肥胖症。晒黑效果不是Clinuvel的Scenesse所能达到的程度，而是用一颗石头杀死了无法控制的饥饿和白癜风吗？嗯……在过去的一年中，该股票的价格在每股18-31.88美元之间波动，目前为21.20美元/股，市值为7.6929.5亿美元。 Temprian Therapeutics致力于代号TT-01的基于DNA的高级白癜风治疗。这种疗法使用的是由西北和洛约拉大学的Caroline Le Poole教授开发的改良型HSP70i，主要是通过NIH提供的400万美元资助。假定四次无针DNA质粒注射即使在远处的病变处也能在整个身体上造成持久的色素沉着。该公司已进入“ 自然附带利益”奖的决赛（2020年7月），并正在积极寻求合作伙伴关系以促进TT-01的开发。 TeVido BioDevices 刚刚推出了TruPigment，它允许医生提供皮肤细胞移植，而无需在设备和培训上进行昂贵的投资。TeVido处理患者健康活细胞的样本，然后将其用于在医生办公室进行的皮肤细胞移植手术中。对于病情稳定的白癜风患者，皮肤细胞移植是一种很好的治疗选择，但在美国，这种移植的数量有限。扩展到东南亚是合乎逻辑的下一步。迄今为止，该公司私下筹集了14.21万美元。 新加坡ClinuveI Pharmaceuticals的子公司Vallaurix开发VLRX001。这种较小的afamelanotide（黑皮质素类似物）可以改善并延长细胞活性。简而言之，afamelanotide会增加黑色素的合成，从而减少光进入皮肤的渗透。没有其他独立的有益特性（例如抗氧化剂或抗炎剂）得到独立确认。这种新的外用药物候选物旨在用于白癜风患者的“辅助维持治疗”，这些患者可能是肤色较深的患者，Fitzpatrick IV-VI。 Vilacto Bio及其获得专利的药物递送系统Lactoactive可以为治疗包括白癜风在内的多种疾病的新兴疗法做出重要贡献。然而，该公司的股票几乎没有交易-每股0.0002美元-市值为32万美元，展望为负面。 Villaris Therapeutics 是一家由约翰·哈里斯（John Harris）博士创立并由英国风险投资公司Medicxi出资1800万美元的私人控股公司。Villaris正在开发一种新型的人源化抗IL-15R抗体，以靶向清除常驻记忆T细胞。它希望许可或发现CD122抑制剂，并在未来一两年内进行早期人体试验。安进公司采用了类似的方法，将不同的IL-15靶标用于AMG 714，但后来将其许可给Provention Bio用于无反应性和难治性乳糜泻。 结论药品管道中每个候选药物的价值取决于其在临床试验中的进展。我们的试验中心 为您提供有关候选药物，试验目的，募集状态，年龄限制，位置和联系方式的其他信息。 对于VRF忠实订阅者来说，免费整理这份报告花了我很多时间和精力。但是，对于邪恶的人来说没有什么休息的，因为我已经在下一份报告中努力工作，涉及保险范围和新型白癜风疗法的价格标签。（扰流板警报：价格不会便宜。） 美国三大药房福利管理公司正在为三分之二的美国人共同制定处方药承保范围的决定。所有人都有一项通用政策，即他们将自动涵盖任何FDA批准的药物，每质量调整生命年（QALY）的费用在100,000美元或以下。哪种新颖的疗法可以满足要求？敬请期待。 所有价格均为美元，撰写本文时所有信息均正确无误。该职位本质上是一般性职位，不构成财务建议。如果发现需要纠正的错误，请通过yan@vrfoundation.org与作者联系。
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发表于 2020-8-20 14:39:34
