刚看到的一篇文章供大家参考一下！

heavyrain78

Temprian Therapeutics是伊利诺斯州芝加哥西北大学的附属公司。

白癜风是一种自身免疫性疾病，全球约有5000万人患有此病。它不会危及生命，但它的显著特征——皮肤色素的减少——对一些人来说可能是一种心理负担。

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自从任何新的治疗方法进入市场以来，已经过去了几十年。但是一种正在开发的基于基因的疗法可能会给寻求治疗的人们带来希望。卡罗琳·勒·普尔(Caroline Le Poole)是伊利诺斯州芝加哥西北大学(Northwestern University)的免疫学家，她是Temprian Therapeutics的联合创始人，这家初创公司正在将这种疗法推向临床试验。

这个策略来自于Le Poole的研究，他研究了免疫系统是如何对抗被称为黑素细胞的色素皮肤细胞的。皮肤色素的变化是黑色素细胞被免疫系统的T细胞攻击的结果。这通常是由皮肤外伤，如晒伤，或情绪压力。Le Poole的研究小组发现，一种被称为诱导热休克蛋白70 (HSP70i)的分子在症状的进展中发挥了巨大的作用。HSP70i通常在压力下阻止黑素细胞自毁。但是对于白癜风患者，这个过程被打乱了。黑素细胞通过释放HSP70i来应对压力。当这种情况发生时，蛋白质激活免疫系统的树突状细胞，吸收T细胞。

Le Poole和她的同事发现，只要改变HSP70i序列中的一个氨基酸，他们就可以阻止该蛋白释放自身免疫反应。突变的HSP70i不会激活树突细胞，而T细胞会远离，从而使皮肤保持其色素沉着。

重新编程黑素细胞以制造突变蛋白涉及到基因工程。研究人员将蛋白质改变后的基因序列复制到一个小的环状DNA分子质粒中，然后使用DNA传递器将编码蛋白质的质粒注射到皮肤细胞中。在细胞内部，修饰过的基因覆盖了正常的基因，并开始制造突变蛋白。

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2013年，Le Poole的团队报告了这种基于基因的技术在白癜风小鼠模型上的惊人结果。色素沉着的丧失使老鼠呈现出椒盐灰色。治疗后，部分黑色色素沉着恢复。Le Poole说:“通过在蛋白质中做一个小小的改变，我们能够逆转色素脱失的过程。”她补充说，她“对结果感到震惊和敬畏”。  

然后，在2018年，她的团队报告了针对黑素瘤研究而培育的猪的后续结果。这种猪对癌症有很强的免疫反应。当猪的T细胞攻击肿瘤时，它们也会杀死黑色素细胞，导致白癜风病变。但在基于基因的治疗后，病变在6个月内稳步缩小，甚至在没有应用该疗法的地区也是如此。Le Poole怀疑，树突细胞会流入靠近应用位点的淋巴结，从而指示全身的T细胞避开黑素细胞。

引发兴奋
位于纽约市的纽约大学朗格尼健康中心专门研究白癜风的分子生物学家Prashiela Manga说，Le Poole治疗白癜风的方法在这个领域激起了很多兴奋之处。她说:“这表明了系统反应的潜力，这是相当惊人的。”

治疗这种疾病的传统疗法——皮质类固醇和暴露在紫外线B光下——30年来没有太大变化，而且花费了每个患者2.5万美元以上。这些治疗方法也极具破坏性。“你必须每周去皮肤科医生的办公室三次进行UVB治疗，这对许多病人来说是不切实际的，”约翰·哈里斯说，他是位于伍斯特的马萨诸塞大学医学院的皮肤科医生，同时也是Temprian的顾问。Harris领导了一项很有前途的JAK酶抑制剂白癜风研究;这项研究目前正进入三期临床试验。哈里斯说，这些抑制剂可以阻断通常促进免疫活动的细胞因子，并具有“使T细胞进入睡眠状态”的效果。“但是一旦你停止治疗，疾病就会复发，”他补充道。人们将不得不多年服用这些药物，这引起了人们对广泛的、长期的免疫抑制后果的担忧。

哈里斯指出，这种基于基因的方法不像口服药物或局部药膏那么简单。Le Poole用一种在溶液中注射DNA的无针喷射器治疗猪，她计划在人身上使用同样的设备，在每周去诊所的四次访问中按剂量注射。哈里斯说，这种方法也可以用于选择性的“自我平衡重置”，使T细胞从一开始就不攻击黑素细胞。他说:“因此，与其一次逮捕一个罪犯，不如加强警察力量，这样罪犯就根本不会出来。”理想情况下，一个疗程的基因治疗将导致白癜风病变在全身的长期

“当然，有些白癜风患者选择不治疗，这是一个非常个人的决定，”哈里斯说。“作为医生和科学家，我们正在努力为那些寻求更好选择的人开发更好的选择，与此同时，我们与那些没有寻求更好选择的人一起庆祝。”

Temprian于2018年从西北大学(Northwestern University)剥离出来，在芝加哥的一家医疗初创企业孵化器开设了办公室。该公司于2019年11月完成了与美国食品和药物管理局(fda)的新药调查前会议，目前正在筹集启动第一阶段人体安全研究的种子资金，预计预算为300万美元。今年5月，该公司收到了美国批准其治疗方法关键方面专利的通知。该公司首席执行官Kettil Cedercreutz表示:“我们在这个领域看到了很多活动。”“我们希望把它作为白癜风的一线疗法，然后在我们对生物学的了解的基础上进一步研究其他疾病。”

治疗白癜风的市场还不确定。Manga说，尽管白癜风有潜在的心理影响，但它对全球健康的重要性并不高。患有白癜风的儿童经常被欺负，而患有白癜风的成年人则会受到歧视和歧视。它会导致低自尊、自我意识和抑郁。Temprian疗法可以缓解一些人的这种情况。

无恙

感谢楼主分享。

heavyrain78

无恙 发表于 2020-10-25 08:51

                               
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不客气举手之劳，有一段话更正一下（理想情况下，一个疗程的基因治疗将导致白癜风病变的长期修复）

heavyrain78

我是v587 发表于 2020-10-25 09:00

                               
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感谢分享，  亲爱的玉

不客气，正巧看到这篇文章转发给大家多了解了解。

九儿

阅

早日康复66

期待

亦宁

主要说的HSP70i，期待更多进展！

我不知道

期待临床

reck

目前还没有临床的新药吧？最接近的还是鲁索替尼，也是一个漫长的等待，等来也是效果好坏的问题，没有特效药

我爱果果

看过N编，期待早点有进展…

牛蛙

                               
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15541289

谢分享，希望有效的各种新疗法，早日上市吧，等待是种煎熬!

小萌宝

感谢楼主的分享

jackiesh

我爱果果 发表于 2020-10-25 11:11

                               
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看过N编，期待早点有进展…

对呀，老调弹了n年了，看来学界跟我们俗人一样，凉了再炒，凉了再炒，就是不上桌。

裴赓

感谢你带来的消息，希望以后能再看见你的消息。