美国FDA批准Opzelura鲁索替尼乳膏治疗白癜风！

蔺晨公子

2022年7月18日，美国Incyte公司在网站（investor.incyte.com）宣布美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Opzelura (ruxolitinib)乳膏（注：即鲁索替尼乳膏）用于治疗白癜风。新闻稿内容丰富，包括鲁索替尼乳膏的适应症和用法、第三阶段临床试验的有效数据、出现的不良反应、重要的安全信息、使用前、后的的注意事项、以及前瞻性陈述的免责等，现将新闻稿内容翻译如下：

标题：Incyte宣布美国FDA批准Opzelura （鲁索替尼）乳膏治疗白癜风
发稿时间：2022年7月18日美国东部夏令时晚上9:08
提要：
- Opzelura乳膏是第一款也是唯一一款经FDA批准用于非节段性白癜风再着色治疗的产品
- 支持批准的第3阶段数据表明，使用Opzelura乳膏治疗，可改善面部和全身的色素沉着
- 52周的试验数据表明，随着治疗时间的延长，色素再沉着会持续改善
- 投资者电话会议和网络广播定于2022年7月19日美国东部夏令时上午8:00举行

正文：

2022年7月18日，Incyte（纳斯达克代码：INCY）今天宣布，美国食品和药品管理局（FDA）已批准Opzelura （即鲁索替尼）乳膏（浓度1.5%），用于成人和12岁及以上儿童患者的非节段性白癜风的局部治疗。Opzelura乳膏是FDA批准的第一个也是唯一一个对白癜风患者进行色素再沉着治疗的药物，也是美国批准的唯一一种Janus激酶（JAK）抑制剂的局部外用剂型。白癜风是一种以皮肤脱色为特征的慢性自身免疫性疾病。

Incyte 首席执行官Hervé Hoppenot 表示：“在Opzelura乳膏对非节段性白癜风的治疗获得批准后，Incyte 再次向以前没有获得批准治疗的尚未满足高度医疗需求的患者提供治疗。” “我们为使这一里程碑成为可能的Incyte的科学家和开发团队感到自豪，我们很高兴符合条件的白癜风患者现在可以选择解决色素再沉着问题。”

对于非节段性白癜风患者，Opzelura乳膏被批准一天两次连续外用到体表面积高达10%的病灶区域。患者出现令人满意的反应可能需要使用Opzelura乳膏治疗24周以上。

FDA的批准是基于关键的第3阶段TRuE-V临床试验计划（TRuE-V1和TRuE-V2）的数据，对600多名12岁及以上的非节段性白癜风患者，在试验中使用Opzelura乳膏与赋形剂（vehicle）的安全性和有效性进行了评估。在这些研究中，Opzelura乳膏治疗导致VASI评分显著改善，与赋形剂（非药物乳膏）相比， 在第24周（初步分析）时面部和全身的色素再沉着表现出改善，在第52周时，则出现色素再沉着持续改善。

两项研究的结果一致表明，在第24周，大约30%的使用Opzelura乳膏的患者，与在TRuE-V1和TRuE-V2中分别约为8%和13%的使用赋形剂（vehicle）治疗的患者相比，在面部白癜风区域评分指数（F-VASI75）上，比基数实现≥75%的改善。在第52周，大约50%的使用Opzelura乳膏治疗的患者达到F-VASI75。

此外，在第24周，超过15%的使用Opzelura乳膏的患者，与约为2%的使用赋形剂（vehicle）治疗的患者相比，在面部白癜风区域评分指数（F-VASI90）上，比基数实现≥90%的改善。 在第52周，使用Opzelura乳膏治疗的患者达到F-VASI90的百分比翻了一番，达到约30%。

在第3阶段研究的药物控制期内，最常见的不良反应（发生率≥ 1%）为用药部位痤疮、用药部位瘙痒、鼻咽炎、头痛、尿路感染、用药部位红斑和发热1。Opzelura乳膏的盒装标签上有内容为：严重感染、死亡率、恶性肿瘤、主要不良心血管事件和血栓形成的黑框警告。请参阅下面的其他重要安全信息。

第3阶段TRuE-V研究的第52周数据 ，已在美国皮肤病学会（AAD）2022年年度会议的最新摘要会议上进行了口头陈述。

白癜风是一种慢性自身免疫性疾病，其特征是皮肤色素脱失，这是由于产生色素的黑素细胞受损失引起的。JAK信号通路的过度活动被认为是参与白癜风发病机制和进展的炎症驱动因素。在美国，超过150万人被诊断患白癜风 。该疾病的总体患病率估计约为200-300万 ，大多数患者（约85%）患有非节段性白癜风。白癜风可以发生在任何年龄，尽管许多白癜风患者在35岁之前会出现初始症状。

“白癜风是一种免疫介导性疾病，可能不可预测，使其特别难以治疗，” 塔夫茨医学中心皮肤科研究和教育副主席 David Rosmarin 医学博士说。“到目前为止，还没有FDA批准的治疗方法可用，因此Opzelura乳膏的批准标志着一个重要的里程碑。我欢迎一种医疗方法，帮助我的非节段性白癜风患者，他们有兴趣可能逆转疾病引起的色素脱失。”

2021年 9月，美国食品和药物管理局批准使用Opzelura乳膏对12岁及以上年龄的非免疫损害患者的轻度至中度特应性皮炎（AD）进行局部短期和非持续性慢性治疗，这些患者的皮炎不能通过局部处方疗法得到充分控制，或当这些疗法不可取时。

Incyte致力于支持患者并消除获取药物的障碍。在美国，持有Opzelura乳膏处方的符合条件的患者可以参与IncyteCare（连接访问、报销、教育和支持），这是一项为患者提供支持的计划，包括向符合条件的患者提供经济援助、持续教育和资料。

关于TRuE-V
TRuE-V临床试验计划包括两项第三阶段研究，TRuE-V1（NCT04052425）和TRuE-V2（NCT04057573），评估鲁索替尼乳膏在白癜风患者中的安全性和有效性。每项研究招募了大约300名患者（年龄≥12岁）被诊断为非节段性白癜风。

关于Opzelura （鲁索替尼）乳膏1.5%
Opzelura是由Incyte公司严格筛选的JAK1/JAK2抑制剂ruxolitinib（鲁索替尼）制成的一种新型乳膏配方，是美国批准使用的第一种也是唯一一种局部JAK抑制剂，适用于成人和12岁及以上儿童患者的非节段性白癜风的局部治疗，以及12岁及以上非免疫缺陷患者的轻中度特应性皮炎（AD）的局部短期和非持续慢性治疗，这些患者的皮炎不能通过局部处方治疗得到充分控制，或者当这些疗法不可取时。不建议将Opzelura乳膏与治疗性生物制剂、其他JAK抑制剂或有效的免疫抑制剂（如硫唑嘌呤或环孢素）结合使用。

2021年10月，Incyte宣布对欧洲上市授权申请（MAA）进行验证，该申请将用于治疗青少年和成人（年龄>12岁）面部受累的非节段性白癜风。

Incyte拥有在美国作为Opzelura销售的ruxolitinib乳膏的开发和商业化的全球权利。

Opzelura是Incyte的商标。

重要安全信息
OPZELURA乳膏仅用于皮肤。不要在眼睛、口腔或阴道中使用OPZELURA乳膏。

OPZELURA乳膏可能会引起严重的副作用，包括：
严重感染：OPZELURA乳膏含有鲁索替尼（ruxolitinib）成分。Ruxolitinib属于一类称为Janus激酶（JAK）抑制剂的药物。JAK抑制剂是影响你的免疫系统的药物。JAK抑制剂能够降低免疫系统抵抗感染的能力。一些人在口服JAK抑制剂时受到严重感染，包括肺结核病（TB），以及由细菌、真菌或病毒引起的感染，这些病菌可以传播到全身。有些人已经住院或死于这些感染。一些人在使用OPZELURA乳膏时出现严重的肺部感染。在使用OPZELURA乳膏治疗期间，您的医疗保健提供者应密切关注您的肺结核病症状和体征。

OPZELURA乳膏不应用于活动性严重感染（包括局部感染）的患者。如果你有任何感染，你不应该开始使用OPZELURA乳膏，除非你的医疗保健提供者告诉你可以使用。在使用OPZELURA乳膏时，你可能有患发展性带状疱疹的更高风险。

任何原因（所有原因）导致死亡风险增加：已发生50岁及以上、至少有1种心脏病（心血管的）风险因素、且正在口服JAK抑制剂类药物的人死亡风险增加的情况 。

癌症和免疫系统问题：OPZELURA乳膏可能会改变你的免疫系统工作方式，从而增加你患某些癌症的风险。淋巴瘤和其他癌症已发生在口服JAK抑制剂类药物的人身上。口服JAK抑制剂的人患某些癌症的风险更高，包括淋巴瘤和肺癌，特别是如果他们现在或过去吸烟。一些人在使用OPZELURA乳膏时患有皮肤癌。在您使用OPZELURA乳膏治疗期间，您的医疗保健提供者会定期检查您的皮肤。限制你在阳光下的时间。当你在太阳底下时，穿上防护服装，并使用广谱防晒霜。

主要心血管事件的风险增加：已发生50岁及以上的人出现心脏病发作、中风或死亡等主要心血管事件的风险增加情况，这些人至少有一个心脏病（心血管）风险因素，并且口服JAK抑制剂类药物，尤其是当前或过去的吸烟者。

血凝块：一些使用OPZELURA乳膏的人可能会出现腿部静脉（深静脉血栓形成，DVT）或肺部（肺栓塞，PE）的血凝块。这可能危及生命。在50岁及以上且至少有1种心脏病（心血管）风险因素的人群中，口服JAK抑制剂类药物时，腿部静脉（深静脉血栓形成，DVT）和肺部（肺栓塞，PE）中的血凝块发生率更高。

血细胞计数低：OPZELURA可能导致血小板计数低（血小板减少）、红细胞计数低（贫血）和白细胞计数低（中性粒细胞减少）。如果需要，您的医疗保健提供者将在您使用OPZELURA治疗期间进行血液测试，以检查您的血细胞计数，如果出现血细胞计数低的迹象或症状，可能会停止您的治疗。

胆固醇升高：口服鲁索替尼会导致胆固醇升高。如果你有高胆固醇或甘油三酯，请告诉你的医疗保健提供者。

在开始使用OPZELURA乳膏之前，如果你有下述情况，请告诉你的医疗保健提供者：
- 感染，正在接受治疗，或感染没有消失或持续复发
- 患有糖尿病、慢性肺病、艾滋病毒或免疫缺陷
- 患有结核病或与结核病患者密切接触
- 患有带状疱疹

- 患有或曾经患有乙型肝炎或丙型肝炎
- 住在、曾经住在或去过美国的某些地区（如俄亥俄州和密西西比河谷以及西南部），在那里感染某种真菌的机会增加。如果你使用OPZELURA乳膏，这些感染可能会发生或变得更严重。如果你不知道自己是否生活在这些感染常见的地区，请咨询你的医疗保健提供者。
- 认为你感染了或有感染的症状，例如：发烧、出汗或发冷、肌肉酸痛、咳嗽或气短、痰中有血、体重减轻、皮肤温暖、发红或疼痛或身体上有溃疡、腹泻或胃痛、小便时灼烧或小便次数比平时多、感觉非常疲倦
- 曾经患过任何类型的癌症，或者现在或过去吸烟
- 心脏病发作、其他心脏问题或中风
- 过去在你的腿或肺部静脉中有血凝块
- 高胆固醇或甘油三酯
- 白细胞或红细胞计数低
- 怀孕或计划怀孕。不知道OPZELURA乳膏是否会伤害您未出生的婴儿。对于在怀孕期间使用OPZELURA乳膏的个人，有一个怀孕风险登记。该登记的目的是收集您和您的宝宝的健康信息。如果您在怀孕期间接触到OPZELURA乳膏，您和您的医疗保健提供者应通过1-855-463-3463向Incyte Corporation报告接触情况。
- 正在母乳喂养或计划母乳喂养。不知道OPZELURA乳膏是否会进入你的母乳。在使用OPZELURA乳膏治疗期间以及最后一次使用后大约4周内，不要母乳喂养。

启用OPZELURA乳膏后：
- 如果你有任何感染症状，请立即致电你的医疗保健提供者。OPZELURA乳膏会使你更容易感染，或使你的任何感染恶化。
- 如果你在使用OPZELURA乳膏时出现任何心脏病发作或中风症状，请立即寻求紧急帮助，包括：
  -- 胸部中心的不适持续几分钟以上，或消失又复发
  -- 胸部、喉咙、颈部或下巴严重紧绷、疼痛、压力或沉重
  -- 手臂、背部、颈部、下巴或胃部疼痛或不适
  -- 呼吸短促伴或不伴胸部不适
  -- 冒冷汗
  -- 恶心或呕吐
  -- 感觉头晕
  -- 身体某一部位或一侧的虚弱
  -- 口齿不清

- 如果你在使用OPZELURA乳膏治疗期间有任何血栓迹象和症状，包括：一条腿或双腿肿胀、疼痛或压痛，突然的、无法解释的胸部或上背部疼痛，呼吸短促或呼吸困难，请立即告诉您的医疗保健提供者。
- 如果你 出现任何血细胞计数低的症状或症状恶化，例如：异常出血、瘀伤、疲劳、气短或发烧，请立即告诉您的医疗保健提供者。
- 告诉你的医疗保健提供者你服用的所有药物，包括处方药和非处方药、维生素和草药补充剂。

OPZELURA乳膏对特应性皮炎患者最常见的副作用包括：普通感冒（鼻咽炎）、腹泻、支气管炎、耳朵感染、一种白细胞（嗜酸性粒细胞）计数增加、荨麻疹、发炎毛孔（毛囊炎）、扁桃体肿胀（扁桃体炎）和流鼻涕（鼻漏）。

OPZELURA膏对非节段性白癜风患者最常见的副作用包括：用药部位痤疮、用药部位瘙痒、普通感冒（鼻咽炎）、头痛、尿路感染、用药部位发红和发热。

这些并不是OPZELURA乳膏所有可能的副作用。打电话给你的医生咨询副作用。

请阅读完整的处方信息，包括盒装（黑框）警告和OPZELURA乳膏的药物指南。

适应症和用法
OPZELURA乳膏是一种用于皮肤（局部）的处方药，用于：
- 对非免疫损害的成年人和12岁及以上儿童的轻度至中度湿疹（特应性皮炎）进行短期和非持续性慢性治疗，这些人的疾病不能通过局部处方疗法得到很好的控制，或者不推荐这些疗法时
- 一种在成人和12岁及以上儿童中称知为非节段性白癜风的治疗

不建议将OPZELURA乳膏与治疗性生物制剂、其他JAK抑制剂或强免疫抑制剂（如硫唑嘌呤或环孢素）一起使用。

目前尚不清楚OPZELURA乳膏对12岁以下的特应性皮炎或非节段性白癜风儿童是否安全有效。

关于Incyte 皮肤病（计划）
Incyte在免疫学方面的科学优先方法和专业知识奠定了该公司的基础。在皮肤病学方面，该公司的研发工作重点是利用我们对JAK-STAT通路的知识，确定并开发局部和口服疗法，这些疗法具有调节免疫通道的潜力，控制炎症，帮助恢复正常的免疫功能。

目前，Incyte正在探索JAK抑制对其他免疫介导的皮肤病的潜在作用，这些疾病具有尚未满足的高度医疗需求，包括化脓性汗腺炎。

关于Incyte（公司）
Incyte是一家总部位于特拉华州威尔明顿的全球性生物制药公司，专注于通过发现、开发和专利疗法的商业化，为严重的尚未满足的医疗需求寻找解决办法。

前瞻性陈述
除本文所述的历史信息外，本新闻稿中所述事项，大体包括关于Opzelura乳膏是否和何时可能为白癜风患者提供成功治疗选择的阐述、Incyte的TRuE-V临床计划和Incyte的皮肤病计划，都含有预测、估计和其他前瞻性陈述。

这些前瞻性陈述是基于公司当前的预期和可能导致实际结果出现重大差异的风险和不确定性，包括以下相关的的意外发展和风险：意外延误；进一步的研究和开发以及临床试验结果可能不成功或不足以满足适用的监管标准或保证继续开发；在临床试验中招募足够数量受试者的能力；2019冠状病毒疾病大流行的影响以及应对该大流行的措施对公司的临床试验、供应链、其他第三方供应商以及开发和发现运营的影响；FDA和其他监管机构作出的决定；公司产品的功效或安全性；公司产品在市场上的接受程度；市场竞争；销售、营销、制造和分销要求；以及该公司提交给证券交易委员会的报告中不时详述的其他风险，包括其截至2022年3月31日的年度报告和10-Q表格中的季度报告。该公司否认更新这些前瞻性陈述的任何意图或义务。

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目前看来，这个药是世界上第一款针对白白的药物，且不说价格高低，这是第一步。希望白白的治疗会越来越顺利，中国医学界也要加油啊

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在美国是特别处方药

HDF

怎么区别节段和非节段呢？

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这个药怎么买

白白复发别熬夜

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在美国是特别处方药

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风神再现

白白复发别熬夜 发表于 2022-8-17 17:23

                               
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有副作用吗

这个不知道，在美国要监管使用，

13700188925

谁能买到回个话

梁凉

刚群里买了试试

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对节段性白癜风是不可以用这个药吗

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当当家

梁凉 发表于 2023-1-14 14:33

                               
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你用完有没有效果

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梁凉 发表于 2023-01-14 14:33
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在哪个群买的？

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梁凉 发表于 2023-01-14 14:33
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能推荐一下群吗？忘回复，谢谢

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Jia-

我过段时候要回去新加坡，这个药在新加坡能不能买到啊

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