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李洋 · 发表于 2023-9-18 11:19:08

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新进展

已进入临床试验或等待美国食品和药物管理局 (FDA) 批准的候选药物通常被称为“正在酝酿中”。生物技术公司的新兴产品系列是评估其市场潜力的关键因素。对白癜风药物管道的快速分析可以帮助您了解塑造和推动白癜风市场的趋势。请记住，临床计划并不总是能够实现，有时生物技术公司可能会因 FDA 的监管决定而受到影响。

  在 EADV 2022 大会上，艾伯维确认了对包括白癜风在内的皮肤病研究的承诺，但没有提供具体细节。他们的网站暗示，RoRγT 的小分子抑制剂正在研究用于治疗免疫介导的疾病。  2023 年 IIS 战略重点列表将白癜风列为“仅限非产品”。

  据报道，Ache Laboratorios Farmaceuticos 为白癜风候选药物 ACH24 预留了 1 亿美元，预计将于 2023 年完成试验。巴西监管机构 ANVISA 已要求取消 3 期研究，转而先进行 1 期研究。具体细节尚不清楚。

  Aclaris Therapeutics 的主要候选药物 ATI-50002 用于治疗白癜风的局部溶液 0.46% 是一种 JAK1/JAK3 抑制剂；  II期临床试验于2020年完成，没有进一步开发。该公司似乎正在快速烧钱，前景不明朗。这里主要关注的是正在进行的调查，该调查涉及该公司是否发布了有关其产品之一的风险和功效的误导性陈述以及集体诉讼；最新进展尚不清楚。

  Ahammune Biosciences Pvt。  Ltd. 是一家位于印度浦那的初创公司。  Ahammune 的第一个管道产品 AB1001 旨在治疗早期白癜风。该产品针对 T 细胞的激活步骤以及可能涉及触发白癜风自身免疫的其他途径，从而防止进一步扩散。  I期临床研究于2023年1月顺利完成。

  AnaptysBio 及其 Rosnilimab（以前称为 ANB030，抗 PD-1 激动剂）项目将于 2023 年第三季度进入类风湿关节炎的 P2b 启动阶段；该公司网站上不再承认对白癜风感兴趣。
Applied Biology 开发了 Photocil，这是一种在 308 nm 左右具有“治疗窗口”的防晒霜，可模拟阳光下的窄带光疗。最初，Photocil 被称为“瓶中光疗”，是一种治疗牛皮癣和白癜风的非处方药。  Jupiter Wellness 是一家用于护肤（包括脱发、湿疹、烧伤和性健康）的内源性大麻素产品开发商，已于 2022 年 7 月获得该产品的全球权利。品牌名为 PhotoFirst，已获得中央药品标准控制组织 (Central Drugs Standard Control Organization) 的批准 (  CDSCO）于 2022 年 11 月在印度举行。

  Arcutis Biotherapeutics 获得中国公司江苏恒瑞医药有限公司许可的 SHR0302，它是 ARQ-252 中的活性成分，ARQ-252 是一种强效、高选择性的 1 型 janus 激酶 (JAK1) 抑制剂。Arcutis 相信这种化合物具有无需造血的治疗潜力。不良反应通常与 JAK2 抑制相关。这家私营公司筹集了 1.66 亿美元用于开发三种皮肤病候选药物。  2021年6月，它终止了评估ARQ-252的IIa期研究。根据该公司的说法，它仍然是“治疗慢性手部湿疹和白癜风的有前途的策略”，并被标记为临床前阶段。

  Arrien Pharmaceuticals 开发了一种口服 JAK3 抑制剂 ARN-4079，其目标是守门位置的独特 Cys909 残基。该公司的私人资金达 200 万美元。自从出现在我们的观察名单上以来，该公司一直计划申请治疗白癜风、类风湿关节炎、特应性皮炎和其他皮肤病的 IND 申请。根据该公司的网站，该公司目前正在寻求合作伙伴，以帮助其完成 IND 研究和 I 期临床试验。目前尚不清楚 Arrien 与波士顿制药公司（见下文）的合作是否也涵盖白癜风，这会产生潜在的利益冲突。

  Avita Medical 的技术可在 30 分钟内从患者自身的一块正常皮肤中产生自体悬浮液，将产生色素的细胞喷洒到白癜风病变处。该技术对稳定型白癜风效果最佳，稳定型白癜风的定义是病变的形状或数量在 6-12 个月内没有变化。  2022年12月，公司宣布向美国FDA提交上市前批准申请（PMA）。其 RECELL 系统。此 PMA 申请是在 2018 年 9 月最初的 PMA 批准之后提出的。它包括最近发布的试验结果，该试验实现了超级优越性的主要有效性终点。

  三年前，AXIM Biotechnologies 提交了一种用含有大麻二酚和大麻醇的外用组合物治疗白癜风的方法的专利申请，但这种候选药物 AX-1602 并未出现在该公司的研发管线中。仅对一名参与者进行的一项概念验证研究的结果可能不够令人信服，公司正在开发用于其他适应症的基于大麻的产品。
Bioniz Therapeutics / Almirall 利用其专有的多细胞因子抑制剂平台技术开发 BNZ-1，用于白癜风、皮肤 T 细胞淋巴瘤和斑秃的免疫皮肤科专营权。多细胞因子抑制剂选择性靶向三种白细胞介素：IL-2、IL-9 和 IL-15。主要候选产品已在健康志愿者中完成了 1 期 SAD 和 MAD 临床试验，目前正处于 CTCL 的 1/2a 期临床开发阶段。  2020 年 11 月提交的这些临床数据首次证明了 BNZ-1 的治疗功效。  Almirall 完成以 6200 万美元收购 Bioniz 的期权协议，加上额外的里程碑付款和特许权使用费，将导致 Bioniz NewCo 在 2020-21 年的某个时候产生。

波士顿制药公司获得了治疗白癜风和牛皮癣的外用化合物 BOS-475（原 GSK3183475）的许可，在新任首席执行官重组公司的研发活动后，葛兰素史克将其进行拍卖。这种 I 期化合物是 Bromodomain 和 Extra-Terminal 的小分子抑制剂。它减少促炎介质的表达，例如 IL-17 和 Th1 相关趋化因子。

Castle Creek Pharma 没有解释其 CCP-070 的开发计划，只是说它正处于“罕见皮肤病”（可以说是 EPP）和白癜风的临床前阶段。  Castle Creek 几年前从辛辛那提大学的 Abdel-Malek 教授那里获得了这些三肽和四肽促黑素类似物系列的许可。有前景的肽结构足够小，可以在局部应用后实现真皮渗透，但 Castle Creek 必须从头开始进行所有临床前毒理学研究。虽然外用药物更容易开发，但它仍然不能保证消除体内白癜风所需的全身效果，例如 TT-01（见下文）。迄今为止，公司私下筹集了 7180 万美元。

Clinuvel 的 Scenesse 是一款针对红细胞生成性原卟啉症 (EPP) 的一流药物，主要用于治疗白癜风。  2019年10月，FDA批准其用于EPP。专家表示，如果其用于 EPP、杂色卟啉症和白癜风的三种药物一切顺利，该公司的市值可能会增加一倍。  Vallaurix 是新加坡 ClinuveI Pharmaceuticals 的子公司，开发了一种较小版本的阿法诺肽，代号为 VLRX001，用于治疗白癜风，请参见下文。
Dermavant（另见 Roviant Sciences）一直在利用 Cerdulatinib（Janus 激酶 (JAK) 和脾酪氨酸激酶 (Syk) 通路的双重抑制剂）推进白癜风、牛皮癣和特应性皮炎的一系列候选治疗药物。  Lot 将希望寄托在他们的局部 JAK/Syk 抑制剂（也称为 DMVT-504 或 RVT-502，从 Portola Pharmaceuticals 获得用于局部适应症的许可）上，这样公司有一天可以将其 2.5 亿美元的净亏损扭亏为盈，但它是“  2022 年 7 月“非优先”。这个名字最大的麻烦问题是与其投资者 NovaQuest 的协议。

DRDO（国防研究发展组织）是印度政府的一个研究组织。位于 Pithoragarh 的 DRDO 国防生物能源研究所 (DIBER) 的草药部门开发了产品 Lukoskin，目前由总部位于德里的 AIMIL Pharma Ltd 生产和销售。该软膏含有七种草药成分，可提高光敏性并促进黑色素生成。该治疗方案是阿育吠陀药物的典型治疗方案。

来自加拿大的 Edesa Biotech 是一家临床阶段的生物制药公司，其 EB06 单克隆抗体候选药物可用于治疗白癜风。该公司已于 2020 年底与加拿大国家研究委员会开始临床前研发，并于 2023 年 2 月 1 日获得加拿大卫生部批准进行第二阶段临床研究。Edesa 的药物针对的是自身反应性 T 细胞，该细胞会破坏色素生成细胞。表皮细胞。具体而言，EB06 与趋化因子配体 10 (CXCL10) 结合并抑制 CXCL10 与其受体的相互作用。  CXCL10在白癜风患者的皮肤和血清中均高表达，CXCL10与疾病的发生和白癜风病变的维持有关。

Eligo Bioscience 获得了涵盖关键皮肤微生物组痤疮皮肤杆菌基因工程的广泛专利家族中的第一项专利。它旨在支持多种严重皮肤病（包括白癜风）的治疗干预，但该公司目前专注于中度至重度寻常痤疮的治疗。  Eligo 由洛克菲勒大学和麻省理工学院的科学家创立，资金由风险投资和制药行业的知名人士提供。
Incyte Corporation 的 Opzelura 通过抑制人体免疫系统过度活跃的 TH1 臂（导致色素脱失），使用 1.5% 的外用鲁索替尼来治疗白癜风。临床试验表明，治疗 24 周后，30% 患者的面部白癜风改善了 75% 以上；全身白癜风面积评分指数改善至少 50% 的患者比例显着提高。美国 FDA 已于 2022 年 7 月批准其上市，从而使其成为第一个也是唯一一个获得 FDA 批准的面部白癜风处方治疗药物。  Opzelura 霜的年销售额为 8000 万美元，其中包括白癜风和特应性皮炎适应症；这一数字同比增长近 384%。截至 2023 年 6 月 30 日，Incyte 的现金和现金等价物总额为 34 亿美元。2022 年 10 月，Incyte 收购了 Villaris Therapeutics（见下文）及其主要资产 auremolimab (VM6) 的权利，auremolimab (VM6) 是一种抗 IL-15Rβ 单克隆抗体（单克隆抗体）。  Auremolimab 已在临床前模型中证明了治疗白癜风的功效。目前正在进行 IND 研究，预计将于 2023 年开始临床开发。

Issar Pharma Pvt 是用于白癜风治疗的原创十肽 Melgain 的开发商。印度排名前 5 的制药公司 Zydus 早在 2016 年就获得了该产品的权利，并将以其品牌名称销售该产品。  Zydus 可以选择在尚未提供该产品的其他全球市场推出该产品。在印度，Melgain 由 Liva Healthcare 销售。

JN Biosciences 的 HuABC2 候选药物是一种人源化抗 CD122 IgG 抗体，具有抑制携带 CD122/CD132 的 NK 和记忆 T 细胞的独特功能。  HuABC2 的治疗活性已在小鼠白癜风、I 型糖尿病、斑秃、多发性硬化症和乳糜泻疾病模型中得到证实。该公司正在寻求 HuABC2 的外包许可协议。另一种阻断相同 CD122 受体的药物已经过测试，但不是针对白癜风（见下文）。私营公司，融资轮次未知。

2021 年 1 月上旬，科威特大学宣布了由 Mohammad Alansary 博士开发的一种有效的白癜风新疗法。  “VT Treatment”双成分套装包括植物提取材料的混合物，如酪氨酸酶辅因子、血红素加氧酶诱导剂、过氧亚硝酸盐清除剂和抗炎成分。治疗更适合菲茨帕特里克皮肤类型 III 及以上的患者，这与白癜风治疗的情况一样。该治疗以不同类型和浓度进行生产，以“定制”患者的反应。建议额外进行 UVA 或 UVB 光疗以增强效果。与荷兰化妆品公司 Rebel-Nature 签署生产协议；由于天然成分，大规模生产供应方面可能是一个挑战
LEO Pharma 对白癜风的兴趣可以追溯到很多年前，但没有得到正式承认。也许，重新利用著名的外用免疫抑制剂 Protopic（又名 FK-506、富士霉素、他克莫司、普乐可复）治疗白癜风将是 LEO Pharma 进入新兴市场的最快方式。最近的研究表明，每天两次使用 0.1% 的他克莫司软膏，持续 24 周，可减少 65% 患者的面部白癜风皮损，48 周时复发率为 40%。

Life Science Investments 是一家总部位于英国的公司，在厄瓜多尔瓜亚基尔设有研发机构。该公司于 2020 年初完成了 VitiLSiGel 的临床前试验。这种药妆配方基于毛喉锦紫苏根和决明叶提取物，具有诱导黑色素生成、抗炎和免疫调节的特性。该产品于 6 月通过全球分销商网络推出，每管 40 克的预计价格为 60-70 美元。病例报告显示其对面部白癜风有效，但理想的患者候选者尚不清楚。

Ornovi 是一家临床前阶段治疗公司，致力于开发炎症和自身免疫性疾病的治疗方法。其主要资产是一种选择性 JAK3/ITK 双重抑制剂，用于治疗斑秃、白癜风以及 JAK3 发挥作用的其他炎症和自身免疫性疾病。

Palatin Technologies 早在 2013 年就提交了黑皮质素受体 1 肽 (MC-1) 的专利申请。拟议的适应症包括白癜风和红细胞生成性原卟啉症，但显然尚未进入开发阶段。

Pandion Therapeutics 在 2020 年底成功 IPO 后进入公开市场。该公司于 2020 年 4 月筹集了 8000 万美元，并通过 7 月的 IPO 筹集了 1.35 亿美元。  Pandion 的模块化管道治疗自身免疫性疾病的潜力允许将特定组织系链与同一双功能抗体内的免疫效应分子相结合。  Pandion 最近报道称，其两个组织系链（皮肤和肠道）与各种效应器相结合，分别在白癜风和移植物抗宿主病动物模型中显示出有希望的结果。

皮尔法伯（Pierre Fabre）是一家法国制药和皮肤化妆品集团，因其（尚未）官方承认对白癜风感兴趣而被列入我们的观察名单。
辉瑞的新药 Ritlecitinib（称为 LITFULO，发音为 lit-FUL-oh）被视为治疗多种免疫介导疾病的潜在疗法，包括脱发症、斑秃、溃疡性结肠炎和克罗恩病等消化系统疾病以及白癜风。  Ritlecitinib 是第一个成功完成白癜风 2 期临床试验的口服 JAK3/TEC 抑制剂。截至 2023 年 6 月 23 日，该药物已在美国和日本获批用于治疗脱发，英国、中国和欧洲的决定尚未做出决定。更多的

Rheos Medicines 最初的重点是调节免疫细胞（主要是 CD4 和 CD8 T 细胞亚型）代谢途径的治疗方法。它的“计划#1”专注于抑制狼疮和白癜风的 T 细胞效应反应，根据该公司网站，目前正处于“药物发现”阶段。  2018 年初，该公司从 Third Rock Ventures 获得了 6000 万美元，用于根据其学术创始人的研究结果建立综合药物发现平台。

Rhythm Pharmaceuticals 报告了 Setmelanotide 临床试验期间出现的皮肤变黑的“不良副作用”，Setmelanotide 可激活黑皮质素 4 受体 (MC4R) 信号通路，目前正处于治疗罕见单基因肥胖的 III 期临床阶段。晒黑效果没有Clinuvel的Scenesse那么好，但是一石击杀无法控制的饥饿和白癜风？唔…

  Roviant 是一家生物制药技术公司，开发用于治疗从实体瘤到白癜风等各种疗法的候选产品。  2022 年中期，该公司在重新调整管道优先顺序后停止了多项资产的开发，其中包括 Cerdulatinib（一种局部 JAK/Syk 抑制剂）。其子公司 Dermavant 正在完成用于白癜风和特应性皮炎的 DMVT-502 (504) 的开发，该药物早些时候已获得 Portola Pharmaceuticals 的局部适应症许可。

Sesderma 对白癜风有着长期的兴趣，并以 VITISES 系列中的多种药妆产品为后盾。它在其配方中应用了专有的纳米技术来运输封装在脂质体中的活性成分。  VITISES 产品专为患有白癜风的色素减退皮肤的日常护理而配制。然而，这些产品并未在欧盟或美国积极销售，原因尚不清楚。
Temprian Therapeutics 致力于基于 DNA 的先进白癜风治疗，代号 TT-01。该疗法使用西北大学和洛约拉大学的 Caroline Le Poole 教授开发的改良 HSP70i，主要通过 NIH 的 400 万美元资助。四次无针 DNA 质粒注射应该会在整个身体上引起持久的色素沉着，甚至在远处的病变处也是如此。该公司已进入 Nature Spinoff 奖决赛（2020 年 7 月），并正在积极寻求合作伙伴以推进 TT-01 的开发。

TeVido BioDevices 推出了 TruPigment，允许医生提供皮肤细胞移植，而无需在设备和培训方面进行昂贵的投资。  TeVido 处理患者健康活细胞的样本，然后返回医生办公室用于皮肤细胞移植手术。对于病情稳定的白癜风患者来说，皮肤细胞移植是一种很好的治疗选择，但在美国，这种移植的数量有些有限；下一步扩展到东南亚将是合乎逻辑的一步。就在冠状病毒封锁之前，TruPigment 被选中参加著名的 SXSW 初创公司竞赛，但随后该公司推出了针对 COVID-19 的精品测试服务。迄今为止，公司已私下筹集了 142.1 万美元。

Pashupati 集团的制药企业 Uniza Healthcare 刚刚推出了 Vitellus（截至 2021 年 10 月 4 日），这是一种棕榈酰四肽，与促黑色素生成和抗氧化补充剂相结合。用于治疗白癜风的肽乳液至少从 2004 年起就在印度上市，但结果与其营销承诺并不完全相符。该公司的目标市场包括非洲、拉美、东南亚和独联体国家等市场，并计划在不同国家提交 180 多份化妆品档案。

Vallaurix 是新加坡 ClinuveI Pharmaceuticals 的子公司，开发 VLRX001。这种较小版本的阿法诺肽（黑皮质素类似物）可以改善和延长细胞活性。简而言之，阿法诺肽会增加黑色素的合成，从而减少光线对皮肤的渗透。没有其他有益的特性——例如抗氧化或抗炎——已被独立证实。这种新的外用候选药物旨在用于白癜风患者的“辅助维持治疗”——大概是那些肤色较深的患者，Fitzpatrick IV-VI。

Vilacto Bio 及其专利药物输送系统 Lactoactive 可以为治疗包括白癜风在内的多种疾病的新兴疗法做出重大贡献。然而，该公司股票目前交易勉强维持，市值为 32 万美元，展望为负面。

Villaris Therapeutics 由 John Harris 士创立，并得到英国风险投资公司 Medicxi 1800 万美元的支持。  Villaris 正在开发一种新型人源化抗 IL-15R 抗体，以消除常驻记忆 T 细胞。其主要资产 auremolimab (VM6) 是一种抗 IL-15Rβ 单克隆抗体 (mAb)，预计将于 2023 年进入临床开发。安进对 AMG 714 采取了类似的方法，针对不同的 IL-15 靶点，但后来推出了 -将其授权给 Provention Bio 用于治疗无反应和难治性乳糜泻。  2022 年 10 月，Villaris Therapeutics 被 Incyte（见上文）收购，预付款为 7000 万美元，高达 3.1 亿美元作为开发和监管里程碑，以及高达 10.5 亿美元的商业里程碑净销售额产品
Vyne Therapeutics 正在进行一项 1a/b 期临床试验，评估 VYN201 治疗白癜风的效果（初步结果）。该候选药物是一种局部给药的小分子泛溴结构域和末端外结构域 (BET) 抑制剂。  VYN201被发现上调WNT信号通路，该通路是黑素生成和黑素细胞分化的重要介质，并且已知在白癜风患者中失调。  BET 抑制剂库获得 Tay Therapeutics Ltd 许可，并受题为“包含 N-甲基-2-吡啶酮和药学上可接受的盐的化合物”的英国专利保护。

新疆生物医药创新研究中心报告称，与乌兹别克斯坦的同事合作，在开发治疗白癜风的维吾尔族传统药物方面取得了“重大进展”，但整体情况尚不清楚。

Zerigo Health（原 Clarify Medical）开发了一种便携式 NB-UVB 设备，连接到患者自己智能手机上的应用程序，用于管理靶向光疗的剂量、频率和持续时间。治疗方案由患者的医生规定，但由应用程序监控和控制。  “联网”Clarify 系统已获得 FDA 批准用于局部光疗。