治愈自身免疫性疾病有了可能!

寻找阳光han · 发表于 2024-1-26 23:35:07

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Nature：科学家正掀起治愈自身免疫性疾病的竞赛！！！

原创 Dr. Mark Hanson临床科研 2024-01-24 06:56 发表于美国

Bringing medical advances from the lab to the clinic.

关键词：自身免疫性疾病；治愈；Nature

曾经多少次，对比癌症免疫治疗中取得的突破，我们这些从事自身免疫性疾病研究的人徒叹奈何。

但情况正在发生改变。

在此之前，治愈两个字一直与自身免疫性疾病无关。

但2024年1月23日，Nature杂志新闻专栏发表了题为“Can autoimmune diseases be cured? Scientists see hope at last”的文章，介绍了医学科学家在治愈自身免疫性疾病中的一系列突破【1】。

是的，你没有看错，用的词是cure, 而不是treat。

"cure"这个词强调的是疾病的完全消失或根本性的解决；而"treat"这个词指的是采取措施来减轻症状或控制疾病的过程。

而Nature简报则直接用了“The race to cure autoimmune diseases”来描述目前的最新进展。

文章首先介绍了自动免疫性疾病的背景。

多年来，科学家一直在尝试治疗这类疾病，大多数现有疗法通过抑制整个免疫系统来缓解症状，但这样做会增加感染和癌症的风险。

其实，治疗自身免疫性疾病一个关键的研究方向是恢复免疫系统的“耐受性”，即免疫系统能够区分并忽略身体内本应存在的抗原，同时适当攻击外来抗原。

有下面几种恢复免疫耐受性的方法。

首先是通过向体内引入自动免疫性疾病相关的特定抗原来“重新编程”免疫细胞。

Eric Topol：肝脏诱导免疫耐受，展示了攻克自身免疫性疾病的潜力

另一种方法是选择性地消除问题免疫细胞或引入被工程改造的免疫抑制细胞。例如，一种基于工程免疫细胞的治疗方法已经在15名患有红斑狼疮或其他免疫性疾病的患者中取得了惊人的成功，其中一名参与者已经超过两年半没有症状。

Nature报告：“一切都消失了！”CAR-T治疗红斑狼疮、重症肌无力等自身免疫性疾病取得突破性效果

从自身免疫性疾病的发病机制看，人类的免疫系统有两个重要部分：中央耐受和外周耐受。

中央耐受负责在早期阶段淘汰那些可能攻击自身组织的免疫细胞，而外周耐受则涉及消除或使这些细胞失活，或将其转化为调节性T细胞。在自动免疫性疾病中，这两种耐受机制都可能发生故障，导致免疫系统开始攻击自身组织。

【荐文】Nature丨重新认识胸腺上皮细胞及免疫耐受，启发治疗自身免疫性疾病的全新研发策略

从几个具体治疗策略的作用机制看，研究者也有不同侧重点。

Pere Santamaria的团队正在研究一种名为“navacims”的纳米粒子，这些粒子能够诱导T细胞增殖并转变为调节性T细胞，从而恢复对特定抗原的耐受性。

还有研究人员正在探索如何利用肝脏在建立免疫耐受中的作用来治疗多发性硬化症。

此外，还有治疗方法专注于直接杀死贡献疾病的免疫细胞，如针对B细胞的CAR-T疗法。

（免疫耐受机制。图源：Ref 2）

编者按：

我们一直强调，所有临床科研中的重大突破，都是基于对疾病发病机制、及治疗策略作用机制的深入探索。
最近20年，人类对自身免疫性疾病的发病机制研究的突破，使得高选择性靶向治疗药物频频被推向市场。这些药物疗效更佳、但副作用却更少。自身免疫性疾病治疗屡有突破，进入到“分子疗法”新时代
在期待尽快治愈自身免疫性疾病的同时，我们也需要看到过程中的挑战。即仍有很多工作需要做，例如确定合适的治疗剂量、评估潜在的副作用以及更深入理解不同治疗方法的机制。

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