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笔者在澳大利亚旅游期间，于2018年7月16日上午，专门走访了澳大利亚Clinuvel 制药有限公司注册在墨尔本皇后街15号的6楼办公室，卡洛琳-玛塔（Caroline Mattar）女士接待了我，并简要回答了有关SCENESSE®药物用于尝试治疗白癜风皮肤病的有关问题。总的情况是：目前还没有任何国家批准该药用于治疗白癜风，因为该药对白癜风的治疗仍在临床试验中；目前对新加坡的临床试验数据正在评估；最新的信息资料请参见该公司网站（www.clinuvel.com）。由此感觉，该药配合UVB光疗治疗白癜风的临床试验还在进行中，评估报告虽遥遥无期，仍有希望。
另外， 该公司最近已将促进黑色素生成药SCENESSE报送美国食品和药品监督管理局（FDA），作为治疗红细胞生成性原卟啉病（EPP）的研发新药，申请在美国上市。现将有关文章转发如下：
澳大利亚制药公司Clinuvel近日宣布，已向美国FDA提交了Scenesse（afamelanotide，16mg 。音译：阿法诺肽）一线治疗红细胞生成性原卟啉症（EPP）患者提供系统性光保护作用以预防光毒性的新药申请（NDA）。EPP是一种罕见的血液疾病，因血液中存在过量原卟啉产生光敏性皮肤损害。EPP是一种皮肤惧光症，患者不能见光，在暴露于太阳光或人工光照后会经历严重的生化反应，导致皮肤灼伤、溃疡和光毒性。 目前，Clinuvel 正在测试Scenesse治疗一系列的光和紫外线相关皮肤病（光皮肤病），以及作为一种色素再生疗法治疗白癜风；其中，治疗白癜风已处于II期临床。 Scenesse被认为通过刺激皮肤中黑色素生成、提高皮肤中黑色素水平，而黑色素能提供光保护作用，可作为一种光保护剂屏蔽光照和紫外线辐射（UVR）对皮肤的影响，从而为光照性皮肤病症患者提供预防性光保护作用。 Scenesse通过可皮下溶解的植入物递送，每2个月皮下植入一次，其规格约为谷粒大小，植入皮下后可在2天内观察到皮肤色素沉着，并能持续长达2个月。 之前，FDA已授予Scenesse治疗EPP的孤儿药资格和快车道地位，Clinuvel公司预计FDA将在2019年批准该药上市。在欧洲，Scenesse于2014年获批以罕见医药产品上市，治疗EPP成人患者。 此次NDA的提交，是基于2个多中心、随机、双盲、安慰剂对照III期研究。这些研究入组了美国和欧洲168例EPP患者，评估了每2个月皮下注射一次afamelanotide（16mg）或安慰剂的疗效和安全性。主要疗效终点是直接暴露于太阳光下没有感觉疼痛的时间。 数据显示：（1）经过6个月治疗后，在美国afamelanotide治疗组无疼痛持续时间比安慰剂组要长（69.4小时 vs 40.8小时，p=0.04）；（2）治疗9个月后，在欧洲afamelanotide治疗组无疼痛持续时间比安慰剂组要长（6.0小时 vs 0.8小时，p=0.005）。光毒性反应发生率在欧洲afamelanotide治疗组降低（77 vs 146，p=0.04）。2个研究中，afamelanotide治疗也改善了患者的生活质量。
（原文出处：FDA to Review Afamelanotide NDA for Erythropoietic Protoporphyria，译者不详。）
【备注】2019年10月08日，美国食品和药物管理局（FDA）批准Scenesse（afamelanotide 阿法诺肽）植入剂，用于治疗红细胞生成性原卟啉症（EPP）患者。Scenesse是一种强效的抗氧化和黑色素生成剂，可为全部皮肤提供光保护作用，可以为EPP患者提供系统性光保护作用以预防光毒性。建议患者在使用本品治疗期间保持防晒和避光措施，以防止与EPP相关的光毒性反应。Scenesse是全球首个获批准用于治疗EPP患者的提供系统性光保护作用以预防光毒性的药物。它通过刺激皮肤中黑色素生成、提高皮肤中黑色素水平，而提供光保护作用，可作为一种光保护剂屏蔽光照和紫外线辐射（UVR）对皮肤的影响。使用方法为每2个月1次，皮下植入可生物降解的植入剂。植入皮下后可在2天内观察到皮肤色素沉着，药效长达2个月。
关于Scenesse（afamelanotide 阿法诺肽）植入剂 用于白癜风治疗，《国际分子科学杂志》2023年3月报道： 需要更多数据来充分评估阿法诺肽的功效和安全性。目前，该分子作为光疗法的联合疗法无疑是有前途的。事实上，只有光疗才能诱导黑素细胞分化。阿法诺肽只能增加对光疗有反应的受试者的色素沉着的速率和程度，但不能诱导成黑素细胞分化并提高反应率。此外，还需要更多关于理想剂量和给药频率、对该分子的长期反应及其对光型 I 和 II 的影响的信息。需要进一步的研究来证实我们的审查所检查的结果，并强调该分子的其他潜力和局限性 。局部前列腺素代表了白癜风患者的另一种局部治疗选择。目前的证据表明，与多模式方法（例如皮肤微针和/或 NB-UVB 光疗）结合使用时，它们的活性更高。
全面了解白癜风的病理生理机制还有很长的路要走。可以肯定的是，氧化应激在黑素细胞损失中起着至关重要的作用。阿法诺肽通过模仿 α-黑素细胞刺激激素 (MSH) 来增加 Nrf2（一种参与保护细胞免受氧化应激的基因），是一种有前景的治疗方法。我们认为，通过皮下植入给药的可能性对于不需要口服任何药物或使用乳膏的患者来说是一个优势。此外，与 NB-UVB 组合可以有助于更大更快的重新着色。然而，需要进一步的研究来充分评估该分子的功效和安全性。
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发表于 2018-8-3 17:20:26
发表于 2018-8-3 17:31:19
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